Vyhláška o stanovení seznamu zemí referenčního koše, způsobu hodnocení výše, podmínek a formy úhrady léčivých přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely a náležitostech žádosti o stanovení výše úhrady

Vysoce inovativní léčivé přípravky

1. A. Za vysoce inovativní léčivé přípravky se považují:
   1. 1. přípravky, které lze jako první využít k léčbě vysoce závažného onemocnění, jež dosud nebylo ovlivnitelné účinnou terapií, a které mají klinicky významnou účinnost při terapii tohoto onemocnění, nebo
   2. 2. přípravky, které lze se srovnatelným účinkem využít k léčbě vysoce závažného onemocnění, jež je léčitelné jinou terapií, jde-li o terapii
      1. a) doprovázenou u většiny pacientů závažnými nežádoucími účinky, jestliže je při užití přípravku výskyt nežádoucích účinků nižší alespoň o 40 %,
      2. b) která vede vzhledem k rozvoji nežádoucích účinků u většiny pacientů k ukončení terapie, s tím, že přípravek jako jediný snižuje podíl pacientů, kteří museli z důvodů nežádoucích účinků ukončit terapii, nejméně o 40 %,
      3. c) charakterizovanou vznikem závažných lékových interakcí u většiny pacientů, s tím, že s užitím přípravku jako jediného se závažné lékové interakce snižují alespoň o 40 % ve srovnání s dosavadní užívanou terapií,
      4. d) kdy s užitím přípravku na rozdíl od jiné terapie dochází k podstatnému snížení úmrtnosti a k prodloužení střední doby přežití o více než 2 roky nebo, jde-li o pacienty, u nichž je předpokládané přežití menší než 24 měsíců, k prodloužení předpokládané doby života alespoň o 50 %, nejméně o 6 měsíců, nebo
      5. e) kdy onemocnění je charakterizováno častým rozvojem závažných komplikací u většiny pacientů a užití přípravku snižuje rozvoj komplikací o více než 40 %.

1. B. Za vysoce inovativní léčivé přípravky pro účely stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady dle § 39a odst. 5 a § 39d odst. 1 a 2 zákona se dále považují přípravky určené k terapii vysoce závažných onemocnění, u kterých dosud není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi, tehdy, odůvodňují-li dostupné údaje dostatečně průkazně přínos přípravku pro léčbu, jestliže
   1. 1. přípravek nemá alternativu,
   2. 2. přípravek lze použít k terapii onemocnění, které dosud nebylo možné dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií, a dosavadní údaje nasvědčují klinicky významně vyšší účinnosti,
   3. 3. přípravky představují zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná a existuje odůvodněný předpoklad klinicky významně vyšší účinnosti a bezpečnosti, nebo
   4. 4. přípravek je klinicky významně účinný i v případě rezistence choroby na jinou terapii a jsou známy údaje prokazující účinek u definované skupiny pacientů neodpovídajících na dostupnou terapii.